[8-K] Sangamo Therapeutics, Inc. Reports Material Event
Sangamo Therapeutics (SGMO) reported positive topline data from its registrational Phase 1/2 STAAR study of isaralgagene civaparvovec (ST-920) for Fabry disease. In 32 treated adults, a single infusion produced a mean annualized eGFR slope of +1.965 mL/min/1.73 m²/year at 52 weeks, contrasting with published slopes of -2.2 to -0.4 mL/min for current standard therapies. Among 19 patients with 104-week follow-up, the slope remained positive at +1.747 mL/min, the FDA-endorsed intermediate endpoint for Accelerated Approval.
Secondary outcomes were uniformly favorable. All 18 patients initially on enzyme-replacement therapy discontinued ERT and remained off treatment, while plasma lyso-Gb3, cardiac parameters and α-Gal A activity stayed stable or improved for up to 4.5 years. Patient-reported outcomes showed statistically significant gains across multiple SF-36 domains and reductions in gastrointestinal symptoms, pain-medication use and anhidrosis.
Safety profile appeared benign: most adverse events were grade 1-2; no pre-conditioning, no safety-related discontinuations. The most common TEAEs were pyrexia (60.6%), COVID-19 (36.4%), headache (33.3%) and nasopharyngitis (33.3%).
The dataset supports SGMO’s plan to file a BLA under the Accelerated Approval pathway as early as Q1 2026. ST-920 already holds Orphan Drug, Fast Track and RMAT designations, plus EU and UK incentives. Full analyses will be presented at a future conference, and management is pursuing a commercialization partnership.
Sangamo Therapeutics (SGMO) ha riportato dati positivi preliminari dallo studio registrativo di Fase 1/2 STAAR sull'isaralgagene civaparvovec (ST-920) per la malattia di Fabry. In 32 adulti trattati, una singola infusione ha prodotto una pendenza media annualizzata del eGFR di +1,965 mL/min/1,73 m²/anno a 52 settimane, in netto contrasto con le pendenze pubblicate di -2,2 a -0,4 mL/min per le terapie standard attuali. Tra 19 pazienti con follow-up a 104 settimane, la pendenza è rimasta positiva a +1,747 mL/min, un endpoint intermedio approvato dalla FDA per l'Accelerated Approval.
Gli esiti secondari sono risultati uniformemente favorevoli. Tutti i 18 pazienti inizialmente in terapia sostitutiva enzimatica hanno interrotto l'ERT e sono rimasti senza trattamento, mentre i livelli plasmatici di lyso-Gb3, i parametri cardiaci e l'attività di α-Gal A sono rimasti stabili o migliorati fino a 4,5 anni. I risultati riferiti dai pazienti hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi in diversi domini SF-36 e riduzioni dei sintomi gastrointestinali, dell'uso di analgesici e dell'anidrosi.
Il profilo di sicurezza è risultato benigno: la maggior parte degli eventi avversi erano di grado 1-2; nessuna pre-condizionamento, nessuna interruzione dovuta a problemi di sicurezza. Gli eventi avversi più comuni correlati al trattamento (TEAE) sono stati febbre (60,6%), COVID-19 (36,4%), mal di testa (33,3%) e nasofaringite (33,3%).
I dati supportano il piano di SGMO di presentare una domanda di BLA tramite il percorso Accelerated Approval già nel primo trimestre del 2026. ST-920 detiene già le designazioni di Orphan Drug, Fast Track e RMAT, oltre agli incentivi in UE e UK. Le analisi complete saranno presentate in una futura conferenza e la direzione sta perseguendo una partnership commerciale.
Sangamo Therapeutics (SGMO) informó datos positivos preliminares de su estudio registracional de Fase 1/2 STAAR con isaralgagene civaparvovec (ST-920) para la enfermedad de Fabry. En 32 adultos tratados, una única infusión produjo una pendiente media anualizada de eGFR de +1,965 mL/min/1,73 m²/año a las 52 semanas, en contraste con las pendientes publicadas de -2,2 a -0,4 mL/min para las terapias estándar actuales. Entre 19 pacientes con seguimiento a 104 semanas, la pendiente se mantuvo positiva en +1,747 mL/min, un endpoint intermedio aprobado por la FDA para la Aprobación Acelerada.
Los resultados secundarios fueron uniformemente favorables. Todos los 18 pacientes que inicialmente estaban en terapia de reemplazo enzimático suspendieron el tratamiento y permanecieron sin terapia, mientras que los niveles plasmáticos de lyso-Gb3, los parámetros cardíacos y la actividad de α-Gal A se mantuvieron estables o mejoraron hasta por 4,5 años. Los resultados reportados por los pacientes mostraron mejoras estadísticamente significativas en múltiples dominios del SF-36 y reducciones en síntomas gastrointestinales, uso de analgésicos y anhidrosis.
El perfil de seguridad fue benigno: la mayoría de los eventos adversos fueron grado 1-2; sin preacondicionamiento, sin discontinuaciones relacionadas con seguridad. Los TEAEs más comunes fueron fiebre (60,6%), COVID-19 (36,4%), cefalea (33,3%) y nasofaringitis (33,3%).
El conjunto de datos respalda el plan de SGMO para presentar una solicitud de BLA bajo la vía de Aprobación Acelerada tan pronto como el primer trimestre de 2026. ST-920 ya cuenta con designaciones de Medicamento Huérfano, Fast Track y RMAT, además de incentivos en la UE y Reino Unido. Los análisis completos se presentarán en una futura conferencia y la dirección está buscando una alianza comercial.
Sangamo Therapeutics(SGMO)는 파브리병 치료를 위한 isaralgagene civaparvovec(ST-920)의 등록 단계 1/2 STAAR 연구에서 긍정적인 주요 결과를 보고했습니다. 32명의 성인 환자에게 단일 주입을 실시한 결과, 52주차에 연간 평균 eGFR 변화율이 +1.965 mL/min/1.73 m²/년로 나타났으며, 이는 현재 표준 치료에서 보고된 -2.2에서 -0.4 mL/min의 감소와 대조적입니다. 104주 추적 관찰이 가능한 19명의 환자 중 eGFR 변화율은 +1.747 mL/min으로 FDA가 승인한 가속 승인 중간 평가 기준을 충족했습니다.
2차 결과도 모두 긍정적이었습니다. 초기 효소 대체 요법(ERT)을 받던 18명의 환자는 모두 ERT를 중단했고 치료 없이 유지되었으며, 혈장 lyso-Gb3, 심장 지표 및 α-Gal A 활성은 최대 4.5년까지 안정적이거나 개선되었습니다. 환자가 보고한 결과는 SF-36 여러 영역에서 통계적으로 유의한 향상을 보였으며, 위장 증상, 진통제 사용 및 무한증도 감소했습니다.
안전성 프로파일은 양호했습니다: 대부분의 이상 반응은 1~2등급이었으며, 사전 준비 과정 없이 안전 문제로 인한 중단도 없었습니다. 가장 흔한 치료 관련 이상반응(TEAE)은 발열(60.6%), COVID-19(36.4%), 두통(33.3%), 인두염(33.3%)이었습니다.
이 데이터는 SGMO가 2026년 1분기 조기 승인 경로를 통한 생물의약품 허가 신청(BLA)을 계획하는 데 근거를 제공합니다. ST-920은 이미 희귀의약품, 패스트트랙, RMAT 지정을 받았으며, EU 및 영국에서 인센티브도 확보하고 있습니다. 전체 분석 결과는 향후 학회에서 발표될 예정이며, 경영진은 상업화 파트너십을 추진 중입니다.
Sangamo Therapeutics (SGMO) a annoncé des données positives de premier plan issues de son étude d'enregistrement de phase 1/2 STAAR sur l'isaralgagene civaparvovec (ST-920) pour la maladie de Fabry. Chez 32 adultes traités, une seule perfusion a produit une pente moyenne annualisée du DFG estimé de +1,965 mL/min/1,73 m²/an à 52 semaines, contrastant avec des pentes publiées de -2,2 à -0,4 mL/min pour les thérapies standards actuelles. Parmi 19 patients avec un suivi à 104 semaines, la pente est restée positive à +1,747 mL/min, un critère intermédiaire approuvé par la FDA pour l'approbation accélérée.
Les résultats secondaires étaient uniformément favorables. Les 18 patients initialement sous thérapie de remplacement enzymatique ont tous arrêté le traitement et sont restés sans traitement, tandis que le lyso-Gb3 plasmatique, les paramètres cardiaques et l'activité α-Gal A sont restés stables ou se sont améliorés jusqu'à 4,5 ans. Les résultats rapportés par les patients ont montré des gains statistiquement significatifs dans plusieurs domaines du SF-36 et des réductions des symptômes gastro-intestinaux, de l'utilisation d'antalgiques et de l'anhidrose.
Le profil de sécurité semblait bénin : la plupart des événements indésirables étaient de grade 1-2 ; pas de pré-conditionnement, pas d'arrêt lié à la sécurité. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents étaient fièvre (60,6 %), COVID-19 (36,4 %), maux de tête (33,3 %) et nasopharyngite (33,3 %).
Les données soutiennent le plan de SGMO de déposer une demande de BLA dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée dès le premier trimestre 2026. ST-920 bénéficie déjà des désignations médicament orphelin, voie rapide et RMAT, ainsi que des incitations en UE et au Royaume-Uni. Les analyses complètes seront présentées lors d'une future conférence, et la direction cherche un partenariat commercial.
Sangamo Therapeutics (SGMO) berichtete über positive Zwischenergebnisse aus der registrierenden Phase-1/2 STAAR-Studie zu isaralgagene civaparvovec (ST-920) bei Fabry-Krankheit. Bei 32 behandelten Erwachsenen führte eine einmalige Infusion zu einer durchschnittlichen annualisierten eGFR-Steigung von +1,965 mL/min/1,73 m²/Jahr nach 52 Wochen, im Gegensatz zu veröffentlichten negativen Steigungen von -2,2 bis -0,4 mL/min bei aktuellen Standardtherapien. Bei 19 Patienten mit 104 Wochen Nachbeobachtung blieb die Steigung mit +1,747 mL/min positiv, was dem von der FDA anerkannten Zwischenendpunkt für die beschleunigte Zulassung entspricht.
Sekundäre Endpunkte waren durchweg günstig. Alle 18 Patienten, die zuvor eine Enzymersatztherapie erhielten, setzten diese ab und blieben ohne Behandlung, während Plasma-Lyso-Gb3, kardiale Parameter und α-Gal A-Aktivität bis zu 4,5 Jahre stabil blieben oder sich verbesserten. Patientenzentrierte Ergebnisse zeigten signifikante Verbesserungen in mehreren SF-36-Domänen sowie eine Reduktion gastrointestinaler Symptome, Schmerzmittelgebrauch und Anhidrose.
Das Sicherheitsprofil war unauffällig: Die meisten unerwünschten Ereignisse waren Grad 1-2; keine Vorkonditionierung, keine sicherheitsbedingten Abbrüche. Die häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen (TEAEs) waren Fieber (60,6 %), COVID-19 (36,4 %), Kopfschmerzen (33,3 %) und Nasopharyngitis (33,3 %).
Die Daten unterstützen SGMO's Plan, im ersten Quartal 2026 einen BLA-Antrag im Rahmen des Accelerated Approval-Verfahrens einzureichen. ST-920 besitzt bereits die Orphan-Drug-, Fast-Track- und RMAT-Status sowie Anreize in der EU und Großbritannien. Vollständige Analysen werden auf einer zukünftigen Konferenz vorgestellt, und das Management strebt eine Vertriebspartnerschaft an.
- Renal efficacy exceeds current therapies with mean eGFR slope of +1.965 mL/min/1.73 m²/year versus negative slopes for ERT and chaperone treatments.
- Durable biomarker and clinical benefits up to 4.5 years, including sustained α-Gal A activity and stable lyso-Gb3 after ERT withdrawal.
- Favorable safety profile with only grade 1-2 TEAEs and no discontinuations, reducing regulatory risk.
- Regulatory momentum: Orphan Drug, Fast Track, RMAT, PRIME and ILAP designations plus FDA-agreed surrogate endpoint support expedited approval path.
- Clear commercialization steps—BLA targeted for Q1 2026 and active partnership discussions could bring non-dilutive capital.
- Small sample size (n=32) limits statistical power; 95% CI for eGFR includes slight negative values.
- Funding uncertainty: company notes need for substantial capital or partner to complete development and commercialization.
- Accelerated Approval risk: reliance on meta-analysis versus direct comparator may face FDA scrutiny; confirmatory study obligations could delay full approval.
- Execution timeline: BLA not expected until 2026, leaving a long period of development and market risk.
- Ongoing market competition: several Fabry gene therapy programs in development could erode first-mover advantage.
Insights
TL;DR: Strong renal efficacy, clean safety, regulatory designations—data materially strengthen SGMO’s Fabry program valuation.
The positive eGFR slope versus negative slopes for existing ERTs is a clinically meaningful differentiator and satisfies the FDA-agreed surrogate for Accelerated Approval. Durability to 4.5 years and total ERT withdrawal enhance the therapy’s commercial narrative as a one-time treatment. Safety without pre-conditioning lowers risk relative to other gene therapies. Orphan/RMAT status accelerates review and may grant seven years of U.S. exclusivity. Assuming partner funding, ST-920 could unlock a Fabry market exceeding $2 billion annually. Near-term catalysts include detailed data at a medical meeting and BLA submission in early 2026. Overall, today’s disclosure is clearly positive for equity holders.
TL;DR: Promising, but small dataset, funding needs and Accelerated Approval uncertainties temper enthusiasm.
While topline numbers beat current standards, the study enrolled only 32 patients; confidence intervals still cross zero, and durability beyond two years remains partly extrapolated. Accelerated Approval hinges on meta-analysis comparisons rather than head-to-head data, inviting FDA scrutiny. SGMO lacks sufficient capital and must secure a partner; failure to do so could delay filing or commercialization. Post-marketing confirmatory obligations could be costly. Consequently, impact is mixed-to-positive but not without meaningful execution risk.
Sangamo Therapeutics (SGMO) ha riportato dati positivi preliminari dallo studio registrativo di Fase 1/2 STAAR sull'isaralgagene civaparvovec (ST-920) per la malattia di Fabry. In 32 adulti trattati, una singola infusione ha prodotto una pendenza media annualizzata del eGFR di +1,965 mL/min/1,73 m²/anno a 52 settimane, in netto contrasto con le pendenze pubblicate di -2,2 a -0,4 mL/min per le terapie standard attuali. Tra 19 pazienti con follow-up a 104 settimane, la pendenza è rimasta positiva a +1,747 mL/min, un endpoint intermedio approvato dalla FDA per l'Accelerated Approval.
Gli esiti secondari sono risultati uniformemente favorevoli. Tutti i 18 pazienti inizialmente in terapia sostitutiva enzimatica hanno interrotto l'ERT e sono rimasti senza trattamento, mentre i livelli plasmatici di lyso-Gb3, i parametri cardiaci e l'attività di α-Gal A sono rimasti stabili o migliorati fino a 4,5 anni. I risultati riferiti dai pazienti hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi in diversi domini SF-36 e riduzioni dei sintomi gastrointestinali, dell'uso di analgesici e dell'anidrosi.
Il profilo di sicurezza è risultato benigno: la maggior parte degli eventi avversi erano di grado 1-2; nessuna pre-condizionamento, nessuna interruzione dovuta a problemi di sicurezza. Gli eventi avversi più comuni correlati al trattamento (TEAE) sono stati febbre (60,6%), COVID-19 (36,4%), mal di testa (33,3%) e nasofaringite (33,3%).
I dati supportano il piano di SGMO di presentare una domanda di BLA tramite il percorso Accelerated Approval già nel primo trimestre del 2026. ST-920 detiene già le designazioni di Orphan Drug, Fast Track e RMAT, oltre agli incentivi in UE e UK. Le analisi complete saranno presentate in una futura conferenza e la direzione sta perseguendo una partnership commerciale.
Sangamo Therapeutics (SGMO) informó datos positivos preliminares de su estudio registracional de Fase 1/2 STAAR con isaralgagene civaparvovec (ST-920) para la enfermedad de Fabry. En 32 adultos tratados, una única infusión produjo una pendiente media anualizada de eGFR de +1,965 mL/min/1,73 m²/año a las 52 semanas, en contraste con las pendientes publicadas de -2,2 a -0,4 mL/min para las terapias estándar actuales. Entre 19 pacientes con seguimiento a 104 semanas, la pendiente se mantuvo positiva en +1,747 mL/min, un endpoint intermedio aprobado por la FDA para la Aprobación Acelerada.
Los resultados secundarios fueron uniformemente favorables. Todos los 18 pacientes que inicialmente estaban en terapia de reemplazo enzimático suspendieron el tratamiento y permanecieron sin terapia, mientras que los niveles plasmáticos de lyso-Gb3, los parámetros cardíacos y la actividad de α-Gal A se mantuvieron estables o mejoraron hasta por 4,5 años. Los resultados reportados por los pacientes mostraron mejoras estadísticamente significativas en múltiples dominios del SF-36 y reducciones en síntomas gastrointestinales, uso de analgésicos y anhidrosis.
El perfil de seguridad fue benigno: la mayoría de los eventos adversos fueron grado 1-2; sin preacondicionamiento, sin discontinuaciones relacionadas con seguridad. Los TEAEs más comunes fueron fiebre (60,6%), COVID-19 (36,4%), cefalea (33,3%) y nasofaringitis (33,3%).
El conjunto de datos respalda el plan de SGMO para presentar una solicitud de BLA bajo la vía de Aprobación Acelerada tan pronto como el primer trimestre de 2026. ST-920 ya cuenta con designaciones de Medicamento Huérfano, Fast Track y RMAT, además de incentivos en la UE y Reino Unido. Los análisis completos se presentarán en una futura conferencia y la dirección está buscando una alianza comercial.
Sangamo Therapeutics(SGMO)는 파브리병 치료를 위한 isaralgagene civaparvovec(ST-920)의 등록 단계 1/2 STAAR 연구에서 긍정적인 주요 결과를 보고했습니다. 32명의 성인 환자에게 단일 주입을 실시한 결과, 52주차에 연간 평균 eGFR 변화율이 +1.965 mL/min/1.73 m²/년로 나타났으며, 이는 현재 표준 치료에서 보고된 -2.2에서 -0.4 mL/min의 감소와 대조적입니다. 104주 추적 관찰이 가능한 19명의 환자 중 eGFR 변화율은 +1.747 mL/min으로 FDA가 승인한 가속 승인 중간 평가 기준을 충족했습니다.
2차 결과도 모두 긍정적이었습니다. 초기 효소 대체 요법(ERT)을 받던 18명의 환자는 모두 ERT를 중단했고 치료 없이 유지되었으며, 혈장 lyso-Gb3, 심장 지표 및 α-Gal A 활성은 최대 4.5년까지 안정적이거나 개선되었습니다. 환자가 보고한 결과는 SF-36 여러 영역에서 통계적으로 유의한 향상을 보였으며, 위장 증상, 진통제 사용 및 무한증도 감소했습니다.
안전성 프로파일은 양호했습니다: 대부분의 이상 반응은 1~2등급이었으며, 사전 준비 과정 없이 안전 문제로 인한 중단도 없었습니다. 가장 흔한 치료 관련 이상반응(TEAE)은 발열(60.6%), COVID-19(36.4%), 두통(33.3%), 인두염(33.3%)이었습니다.
이 데이터는 SGMO가 2026년 1분기 조기 승인 경로를 통한 생물의약품 허가 신청(BLA)을 계획하는 데 근거를 제공합니다. ST-920은 이미 희귀의약품, 패스트트랙, RMAT 지정을 받았으며, EU 및 영국에서 인센티브도 확보하고 있습니다. 전체 분석 결과는 향후 학회에서 발표될 예정이며, 경영진은 상업화 파트너십을 추진 중입니다.
Sangamo Therapeutics (SGMO) a annoncé des données positives de premier plan issues de son étude d'enregistrement de phase 1/2 STAAR sur l'isaralgagene civaparvovec (ST-920) pour la maladie de Fabry. Chez 32 adultes traités, une seule perfusion a produit une pente moyenne annualisée du DFG estimé de +1,965 mL/min/1,73 m²/an à 52 semaines, contrastant avec des pentes publiées de -2,2 à -0,4 mL/min pour les thérapies standards actuelles. Parmi 19 patients avec un suivi à 104 semaines, la pente est restée positive à +1,747 mL/min, un critère intermédiaire approuvé par la FDA pour l'approbation accélérée.
Les résultats secondaires étaient uniformément favorables. Les 18 patients initialement sous thérapie de remplacement enzymatique ont tous arrêté le traitement et sont restés sans traitement, tandis que le lyso-Gb3 plasmatique, les paramètres cardiaques et l'activité α-Gal A sont restés stables ou se sont améliorés jusqu'à 4,5 ans. Les résultats rapportés par les patients ont montré des gains statistiquement significatifs dans plusieurs domaines du SF-36 et des réductions des symptômes gastro-intestinaux, de l'utilisation d'antalgiques et de l'anhidrose.
Le profil de sécurité semblait bénin : la plupart des événements indésirables étaient de grade 1-2 ; pas de pré-conditionnement, pas d'arrêt lié à la sécurité. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents étaient fièvre (60,6 %), COVID-19 (36,4 %), maux de tête (33,3 %) et nasopharyngite (33,3 %).
Les données soutiennent le plan de SGMO de déposer une demande de BLA dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée dès le premier trimestre 2026. ST-920 bénéficie déjà des désignations médicament orphelin, voie rapide et RMAT, ainsi que des incitations en UE et au Royaume-Uni. Les analyses complètes seront présentées lors d'une future conférence, et la direction cherche un partenariat commercial.
Sangamo Therapeutics (SGMO) berichtete über positive Zwischenergebnisse aus der registrierenden Phase-1/2 STAAR-Studie zu isaralgagene civaparvovec (ST-920) bei Fabry-Krankheit. Bei 32 behandelten Erwachsenen führte eine einmalige Infusion zu einer durchschnittlichen annualisierten eGFR-Steigung von +1,965 mL/min/1,73 m²/Jahr nach 52 Wochen, im Gegensatz zu veröffentlichten negativen Steigungen von -2,2 bis -0,4 mL/min bei aktuellen Standardtherapien. Bei 19 Patienten mit 104 Wochen Nachbeobachtung blieb die Steigung mit +1,747 mL/min positiv, was dem von der FDA anerkannten Zwischenendpunkt für die beschleunigte Zulassung entspricht.
Sekundäre Endpunkte waren durchweg günstig. Alle 18 Patienten, die zuvor eine Enzymersatztherapie erhielten, setzten diese ab und blieben ohne Behandlung, während Plasma-Lyso-Gb3, kardiale Parameter und α-Gal A-Aktivität bis zu 4,5 Jahre stabil blieben oder sich verbesserten. Patientenzentrierte Ergebnisse zeigten signifikante Verbesserungen in mehreren SF-36-Domänen sowie eine Reduktion gastrointestinaler Symptome, Schmerzmittelgebrauch und Anhidrose.
Das Sicherheitsprofil war unauffällig: Die meisten unerwünschten Ereignisse waren Grad 1-2; keine Vorkonditionierung, keine sicherheitsbedingten Abbrüche. Die häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen (TEAEs) waren Fieber (60,6 %), COVID-19 (36,4 %), Kopfschmerzen (33,3 %) und Nasopharyngitis (33,3 %).
Die Daten unterstützen SGMO's Plan, im ersten Quartal 2026 einen BLA-Antrag im Rahmen des Accelerated Approval-Verfahrens einzureichen. ST-920 besitzt bereits die Orphan-Drug-, Fast-Track- und RMAT-Status sowie Anreize in der EU und Großbritannien. Vollständige Analysen werden auf einer zukünftigen Konferenz vorgestellt, und das Management strebt eine Vertriebspartnerschaft an.
FAQ
What did Sangamo (SGMO) report in its June 24 2025 8-K?
How does ST-920’s eGFR data compare with existing Fabry treatments?
When could Sangamo file a BLA for ST-920?
What regulatory designations has ST-920 received?
Were any serious safety issues observed in the STAAR study?
Does Sangamo need a partner to commercialize ST-920?
